A bebé de 13 meses sofria de atrofia muscular espinal.

Noa, a criança de 13 meses que estava prestes a iniciar o novo tratamento para a atrofia muscular espinal, morreu esta quarta-feira. Depois de Matilde e Natália, a bebé era a terceira a obter autorização para tomar o Zolgensma, o chamado medicamento mais caro do mundo.

O Infarmed tinha autorizado, mais recentemente, que Noa pudesse também iniciar o tratamento com este fármaco experimental, o que estaria previsto para muito em breve, de acordo com o Jornal de Notícias.

No entanto, a bebé de 13 meses morreu esta quarta-feira, antes do início do tratamento, enquanto estava internada no Centro Hospitalar Universitário de Coimbra.

Medicamento há quatro anos em ensaios clínicos

O fármaco custa dois milhões de dólares (1,8 milhões de euros), está há quatro anos em ensaios clínicos e entrou no mercado norte-americano há apenas três meses. Teresa Morena, especialista em Neurologia Pediátrica, avisa que não são de esperar melhorias no imediato.

“É previsível que exista algum efeito positivo daqui a um mês, antes de um mês não. Elas vão continuar a sua vida normal, com os apoios e cuidados que têm, acrescidos de uma vigilância bastante apertada”, esclarece a especialista do Santa Maria.

A eficácia do medicamento a longo prazo é, para já, desconhecida. No entanto, de entre as 15 crianças que o tomam há mais tempo nos ensaios clínicos, há melhorias em algumas.

“Dos quatro que já estavam ventilados quando começaram, só um mantém ventilação. Dois estão a andar e os outros conseguem, na sua grande maioria, sentar-se. Transformámos a doença num tipo melhor – digamos assim – numa Atrofia Espinal tipo 2”, mantendo níveis de qualidade de vida diferentes entre si.

Cadeiras de rodas e ajuda para se alimentarem são algumas das necessidades que estas crianças mantêm.

Cátia Carmo / TSF

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